Η ρυθμιστική αρχή κόστους φαρμάκων της Αγγλίας ενέκρινε ένα από τα πιο ακριβά φάρμακα στον κόσμο – μια γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, μια σοβαρή γενετική διαταραχή της αιμόστασης, δηλαδή της διαδικασίας πήξης του αίματος.
Η αιμορροφιλία Β είναι λιγότερο συχνή από την αιμορροφιλία Α και προκύπτει όταν ένα άτομο έχει ανεπάρκεια του παράγοντα πήξης ΙΧ. Η νόσος συνήθως κληρονομείται, όμως το 1/3 περίπου των περιπτώσεων προκαλείται από μια νέα μετάλλαξη στα γονίδια του ατόμου χωρίς προηγούμενο οικογενειακό ιστορικό. Η αιμορροφιλία Β επηρεάζει περίπου 1 στους 20.000 ανθρώπους και διαγιγνώσκεται λαμβάνοντας ένα δείγμα αίματος και μετρώντας το επίπεδο της δραστικότητας του παράγοντα ΙΧ στο αίμα. Οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β υποβάλλονται σε θεραπεία υποκατάστασης, κατά τη διάρκεια της οποίας ο παράγοντας πήξης IX εγχέεται ενδοφλεβίως είτε για την πρόληψη αιμορραγιών είτε όταν εμφανίζεται αιμορραγία.
Το φάρμακο ονομάζεται Hemgenix και κοστίζει 3,6 εκατομμύρια ευρώ ανά δόση. Ωστόσο, σύμφωνα με τους ειδικούς, παρά το υψηλό κόστος του, το φάρμακο αποτελεί μια οικονομικά αποδοτική επιλογή, δεδομένου ότι το κόστος της εφ’ όρου ζωής θεραπείας υποκατάστασης με Παράγοντα IX κοστίζει σημαντικά περισσότερο.
Περισσότερα: cretalive
0 σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου